基因药物是指将外源基因或其他遗传物质转移到患者特定细胞内，通过治疗性基因表达或致病基因替代，而使遗传缺陷得以纠正、非遗传疾病得以防止、减轻或治疗的药物。

核糖开关（riboswitch），在基因表达调控方面具有与蛋白相比毫不逊色的强大功能，再一次挑战了传统分子生物学中心法则中关于RNA功能的定义，也给基因治疗研究人员的思维定式以强烈震撼。

基于本项目的国外合作方，新西兰皇家农业研究院（AgResearch），在核糖开关领域的研究经验，以及我校在rAAV载体基因药物的研究基础，双方签署了合作研究“核糖开关与基因药物的表达调控”的协议，目的是探索核糖开关在基因药物的表达调控方面的应用。

图 项目获批科技部立项